El déficit de factores VIII y IX posee dos alternativas para su profilaxis o tratamiento. Los concentrados derivados de plasma humano o bien los productos recombinantes.

Dosis: No existe una dosis estándar para estos factores, sino que la misma dependerá de los niveles de Factor inicial del paciente, del deseado al que se aspira llegar (según el riesgo), así como de la farmacocinética del producto utilizado y del tipo y severidad del episodio hemorrágico.

La administración de FVIII y FIX se denomina “terapia sustitutiva”

a.      CONCENTRADOS DERIVADOS DE PLASMA HUMANO: Son obtenidos de pooles de plasma humano por fraccionamiento, sometidos a purificación por distintos métodos y posterior inactivación viral (doble método). Son seguros y poseen una eficacia similar a los concentrados recombinantes.  Se comercializan como preparados liofilizados disponibles en dosis de 250 a 1000 UI para VIII y de 500 a 1500UI para F IX. Pueden utilizarse en pacientes con hemofilia A severa que inician tratamiento, durante las primeras 20-50 días de exposición (DE) y luego cambiar a productos recombinantes

b.      CONCENTRADOS DE FACTORES VIII y IX RECOMBINANTES que pueden ser de vida media estándar (SHL) o de vida media extendida (EHL) Estos últimos son de Factores VIII recombinantes conjugados con polietilenglicol (PEG), El intervalo de las dosis de los EHL depende de la farmacocinética de cada producto¹.  El gen (o gen modificado) es introducido en células de origen animal, cultivadas y el F VIII o F IX secretado  es purificado. Los productos de primera generación son estabilizados con albúmina humana. Los de segunda generación, son estabilizados sin la adición de albúmina humana. Los concentrados de tercera generación, no utilizan productos animales en el medio de cultivo y no son estabilizados con albúmina humana. Su eficacia es similar, aunque el costo de estos últimos productos es superior. La albúmina humana debe ser tratada con método de pasteurización para evitar la transmisión de virus y bacterias para garantizar su inocuidad². No obstante, los preparados sin albúmina humana se utilizan en pacientes que nunca estuvieron expuestos a productos derivados del plasma humano (Nivel IV, Grado C) para evitar exponerlos a eventos inmunes asociados a proteínas humanas.  Cabe destacar que la recuperación del Factor IX recombinante es 50% más baja que la del factor VIII.

BIBLIOGRAFIA

1.  Kohar K, Prayogo SA, Wiyono L. The Impact of Recombinant Versus Plasma-Derived Factor VIII Concentrates on Inhibitor Development in Previously Untreated Patients With Hemophilia A: A 2021 Update of a Systematic Review and Meta-Analysis. Cureus. 2022 Jun 16;14(6):e26015.

2.   Srivastava A, Santagostino E, Dougall A,Kitchen S, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. . Haemophilia. 2020: 26(Suppl 6):1-158.

3.  Neme D y col. Guía para el manejo de la Hemofilia Congénita Fundacion Argentina de la Hemofilia. 2021; 1,1:1-36.